Akcea Therapeutics遗传病治疗获得FDA ...

睡寐 2019-06-11 07:101263文章来源:龙8国际作者:龙8国际

Akcea Therapeutics公司周五表示,与针对罕见遗传病的Ionis制药公司合作开发的治疗方案获得了美国食品和药物管理局的批准。 Akcea的每周一次注射,Tegsedi治疗遗传性ATTR淀粉样变性病患有多发性神经病。 多发性神经病是一种疾病的症状,是身体周围神经同时发生故障,导致刺痛,麻木和肾功能障碍。

Tggsedi属于一类使用获得诺贝尔奖的RNA干扰机制来控制核糖核酸的药物,这些核酸会干扰或“沉默”目标基因,并阻止可能导致疾病的蛋白质的形成。 美国Tegsedi的批准将近三个月后出现在美国它在欧洲的批准。 Akcea表示,根据美国对Tegsedi的批准,Ionis将获得5000万美元的里程碑付款,两家公司将以60至40的比例分配药物销售收益,支持Ionis。 今年早些时候,药物监管机构拒绝批准Akcea的类似药物Waylivra,该药物用于治疗导致血液中脂肪堆积的遗传性疾病。 (Aakash Jagadeesh Babu在班加罗尔的报道;由Arun Koyyur编辑)。

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